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转自：医药观澜
近日，舶望制药宣布，其自主研发的另一款siRNA新药1期临床试验申请获得澳大利亚药品监督管理局（TGA）的批准，即将在澳大利亚启动1期临床试验。值得一提的是，这是继舶望制药首款siRNA药物在澳洲获批临床后，不到两个月时间里又一款siRNA新药获批临床。
RNA干扰（RNAi）是一种通过双链RNA对基因进行沉默的方法。其中一些以序列依赖的方式靶向特定的基因并抑制他们的表达，被称为小干扰RNA（siRNA）。众所周知，很多疾病是因基因变异而起，RNAi这一突破性技术让科学家们看到了通过“基因沉默”治疗疾病的希望。2006年，发现RNA干扰现象的科学家已获得了诺贝尔生理学或医学奖。
作为近几年来崭露头角的新技术药物，siRNA药物具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势，且适应症领域广泛，涵盖心血管疾病、罕见病、神经性疾病、病毒肝炎、眼科疾病、肿瘤等，已成为全球范围内极具发展潜力的前沿医药领域之一。
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