速递 诺华精准疗法组合获FDA批准用于低级别胶质瘤儿童患者

转自：药明康德（维权）

近日，诺华（Novartis）宣布FDA批准Tafinlar（dabrafenib）与Mekinist（trametinib）联合用于治疗1岁及以上需要全身治疗的BRAFV600E突变的低级别胶质瘤（LGG）儿童患者。FDA还批准了Tafinlar和Mekinist的液体制剂，这是首款疗法获批用于小至一岁患者的BRAF/MEK抑制剂。这些批准使得Tafinlar+Mekinist成为首个获批用于治疗BRAFV600ELGG儿童患者的联合靶向疗法。

LGG是最常见的小儿脑癌。BRAFV600突变存在于15-20%的儿童LGG中，并且与不良的生存结局和对化疗反应较差相关。BRAF突变已被确定为多种实体瘤中癌症生长的驱动因素，并且通常治疗选择有限。

(资料图片仅供参考)

此次FDA批准Tafinlar+Mekinist是基于2/3期临床试验TADPOLE的结果，该试验显示随机接受Tafinlar+Mekinist治疗患者的总缓解率（ORR）出现了统计学显著改善，为47%（CI：35-59%），而随机接受化疗的患者为11%（CI：3-25%）。在18.9个月的中位随访期内，Tafinlar+Mekinist组的中位无进展生存期（PFS）为20.1个月（CI：12.8个月-无法估计），而化疗组为7.4个月（CI：3.6-11.8个月，HR=0.31[CI：0.17-0.55，p<0.001]）。

“在低级别胶质瘤患者中检测基因突变比以往任何时候都更重要。此次FDA的批准可能为携带BRAFV600E低级别胶质瘤的儿童患者提供新的希望，”美国国家儿童医学中心神经科学与行为医学高级副总裁RogerPacker博士说，“这有可能改变医疗服务提供者治疗这些儿科患者的方式，与化疗相比提供了显著的进步。”

诺华美国肿瘤学执行副总裁ReshemaKemps-Polanco女士表示，“Tafinlar+Mekinist的这一新适应症是BRAFV600E突变这种形式脑癌年轻患者潜在的新标准治疗选择，配方专门为他们设计。我们感谢参与导致这一批准的临床试验的家庭，他们的勇敢为患有这种严重脑癌的儿童带来了新的希望。”

此次FDA批准是Tafinlar+Mekinist的第六个批准。Tafinlar+Mekinist此前获批用于多种BRAFV600实体瘤，包括黑色素瘤、甲状腺癌和肺癌。Tafinlar+Mekinist组合可能通过阻断与BRAF和MEK激酶相关的信号来减缓肿瘤生长，而这些信号与各种类型癌症的生长有关。

了解更多FDA获批新药

参考资料:

[1]NovartisTafinlar+MekinistapprovedbyFDAforpediatricpatientswithBRAFV600Elow-gradeglioma,themostcommonpediatricbraincancer.Retrieved2023-03-17,fromhttps://www.globenewswire.com/news-release/2023/03/16/2629247/0/en/Novartis-Tafinlar-Mekinist-approved-by-FDA-for-pediatric-patients-with-BRAF-V600E-low-grade-glioma-the-most-common-pediatric-brain-cancer.html

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

关键词：