这种无药可治的疾病，终于迎来首款FDA获批疗法 天天百事通

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转自：药明康德（维权）

今日，Pharming公司宣布美国FDA已经批准Joenja（leniolisib）上市，用于治疗12岁及以上患有磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）的成人/青少年患者。Joenja是一款选择性靶向磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）的口服抑制剂。新闻稿指出，这是FDA批准的首款针对APDS的疗法。

APDS是由PIK3CD或PIK3R1基因突变引起的罕见的原发性免疫缺陷。这两个基因对免疫细胞的发育和功能至关重要。它们的多种变体可导致PI3Kδ信号通路的过度激活，引起免疫细胞无法正常成熟和行使功能，导致免疫缺陷和失常。APDS的症状包括严重的复发性窦肺感染、淋巴增生、自身免疫疾病和肠病。由于这些症状可能与多种疾病相关（比如其他原发性免疫缺陷），患者经常被误诊，诊断延误时间平均长达7年。这种延误可能导致疾病损害随着时间的推移而累积，造成永久性的肺损伤和淋巴瘤。

Joenja是一款口服小分子PI3Kδ抑制剂。它抑制磷脂酰肌醇-3，4，5-三磷酸（PIP3）的产生。PIP3是一种重要的细胞信使，参与调节多种细胞功能，譬如细胞增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。这款疗法最初由诺华公司开发，Pharming在2019年获得它的开发权益。

FDA的批准是基于随机三盲，含安慰剂对照的2/3期临床试验的结果，以及长期开放标签扩展试验结果。为期12周的随机对照研究显示，试验达到其共同主要终点。表现为与安慰剂相比，接受Joenja治疗的患者淋巴结大小指标降低0.25（-0.38，-0.12；P=0.0006；N=26）；同时幼稚B细胞的比例指标改善37.30（24.06，50.54；P=0.0002；N=13）。这些指标的改善表示接受治疗后患者的免疫功能正常化。安全性方面，临床试验中最常见的不良事件为头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。

“美国FDA批准Joenja是APDS患者的一个重要里程碑，他们现在将获得首个专门针对这种疾病的获批治疗选择。我们感谢参与临床试验的患者、护理人员和医生，他们使今天的批准成为现实。我还要感谢Pharming和诺华的团队，他们支持Joenja的开发，因此，应该为FDA的批准感到自豪。”Pharming公司首席执行官SijmendeVries先生表示。

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