速递 基因疗法展现持久效力！3年内持续改善病患视力

(资料图片仅供参考)

转自：药明康德（维权）

GenSightBiologics今日公布其基因疗法Lumevoq（lenadogenenolparvovec）于3期临床试验的积极结果。遗传性视神经病变（LHON）患者在接受Lumevoq的双侧玻璃体注射后3年，患者双眼视力与基线相较表现出持续性、显著的视力改善，且与接受单眼注射疗法相比，双眼注射疗法可使得患者获得更多临床益处。

LHON是一种罕见的遗传性疾病，主要由线粒体基因突变引起，会导致不可逆转的永久性视力丧失。95%的LHON患者携带的基因突变出现在ND1，ND4和ND6基因上，而ND4基因突变是导致大多数LHON病例的原因。Lumevoq是一种利用腺相关病毒2（AAV2）载体递送正常人类线粒体ND4基因的基因疗法，而且AAV2载体携带的ND4基因带有特定线粒体靶向序列（MTS），可以促进蛋白在线粒体中的表达。

这次所公布的REFLECT试验是一项随机双盲、安慰剂为对照的3期临床试验，共有98位由于ND4线粒体基因突变的LHON患者入组，这些患者自发病起的视力丧失期间最多长达一年。所有患者在他们发病的第一个眼睛接受Lumevoq玻璃体注射，而患者的另一个眼睛则随机分配在同一日或隔日接受安慰剂（n=50）或Lumevoq（n=48）治疗。

在3年期间，所有接受Lumevoq治疗患者的视力随着时间改善。与接受单眼治疗的患者相比，接受双眼注射的患者获得更多治疗益处。第3年分析证实了在第1.5年和第2年观察到的剂量效应，并在第3年持续维持，双眼治疗组患者具显著视力改善，较单眼治疗组患者共多看到6.5个ETDRS视力表字母，且基线最低点视力相较时，两眼则分别多看见+17至+20个字母。此外，受对侧治疗影响，单眼治疗患者接受安慰剂注射的眼睛，其视力与基线最低点相较也有明显改善。

接受单眼与双眼Lumevoq治疗患者的安全性结果相当，试验中没有观察到任何因系统性或眼睛相关不良反应而须停止试验的事件。

“我们很高兴看见REFLECT试验的三年随访结果，证实了此基因疗法具持续性且具临床意义的效力，尤其是在接受双眼Lumevoq注射患者身上，”GenSight的首席执行官兼共同创始人BernardGilly先生说道，“所有的临床证据具说服力地显示，此基因疗法是LHON患者真正的希望。这些最新数据将会用以支持我们正在接受欧洲药品管理局（EMA）审评的监管申请。”

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