针对脑癌！徐诺药业HDAC抑制剂在美国获批临床

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转自：医药观澜

2月3日，徐诺药业宣布，其创新药物艾贝司他与替莫唑胺（TMZ）联用治疗复发性胶质瘤的1期临床试验获美国FDA临床试验批件。此项研究还获得了美国国家癌症研究所（NCI）资金支持。

艾贝司他（PCI-24781）是徐诺药业首款候选药物，为一种新型脑胶质母细胞瘤（GBM）特征特异性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。该药已在全球多地同时开展临床试验，覆盖多项适应症，包括治疗肾细胞癌（与培唑帕尼联用）和单药治疗非霍奇金淋巴瘤的全球关键临床试验。据徐诺药业公开资料介绍，临床前研究表明：

艾贝司他可高效地穿过血脑屏障，并与替莫唑胺产生明显的协同效应，增强替莫唑胺疗效并改善胶质瘤存活率；

在体外GBM细胞系中开展的初步探索研究发现，相较于其他HDAC抑制剂，艾贝司他能显著诱导细胞凋亡，并下调DNA修复机制（RAD51、CHK1和MGMT）；

与替莫唑胺单药和替莫唑胺与一款已上市的HDAC抑制剂联用相比，艾贝司他与替莫唑胺联用能够有效地降低原位小鼠模型的肿瘤负荷，并延长生存期。

据悉，徐诺药业将与美国内布拉斯加大学医学中心（UNMC）合作完成本次获批的1期临床试验，此项研究的主要研究者是UNMC神经肿瘤学家NicoleShonka医生。

脑瘤的发病率约占全身肿瘤的2%，由于绝大多数抗肿瘤药物无法有效穿过血脑屏障，治疗脑瘤新药一直没有突破。GBM即WHOIV-级胶质瘤，为成人中主要的恶性原发性脑瘤。在过去十年中，GBM的生存期有所增加，但中位生存期仅为15~18个月。在包括放射治疗和替莫唑胺化疗的初始标准治疗后，复发患者几乎没有其他的治疗选项。即使继续治疗，首次复发后6个月的中位无进展生存率也仅为15%，临床需要远远未被满足。

关键词： 替莫唑胺 临床试验