GenSight：眼科AAV基因疗法被证实具有持久效力-全球聚焦

(相关资料图)

转自：药事纵横

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。

3月13日，GenSightBiologics公布其AAV基因疗法Lumevoq的3期临床试验积极结果。结果显示，遗传性视神经病变（LHON）患者在接受Lumevoq双侧玻璃体内注射基因疗法具有持续的有效性和良好的安全性，双眼的视力的改善，与单侧注射相比，双侧注射获得更多的益处。

Lumevoq是一种利用腺相关病毒2（AAV2）载体递送正常人类线粒体ND4基因的基因疗法。这次所公布的REFLECT试验是是根据美国FDA的特殊协议评估设计的，是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，涉及98名因由突变的ND4线粒体基因引起的LHON患者;入组的ND4受试者从发病起有长达一年的视力丧失。

Emory大学医学院眼科学和神经病学教授、REFLECT的国际首席研究员NancyJNewman医学博士表示，REFLECT试验提供了进一步的结果，证明lenadogenenolparvovec的持续益处，同时再次确认了其安全性。此外，双侧治疗患者的额外益处表明，双眼注射可能是伴有ND4突变的LHON患者的最佳选择。

接受Lumevoq治疗患者的三年视力变化图（来源：公司官网）

视力随时间的变化表明，所有接受Lumevoq治疗患者的视力随着时间改善。双眼注射比单眼注射有额外的获益。第3年的分析证实了在第1.5年和第2年观察到剂量效应，并在第3年持续维持，双眼治疗组患者视力显著改善，较单眼治疗组患者共多看到6.5个ETDRS视力表字母，且基线最低点视力相较时，两眼则分别多看见+17至+20个字母。

接受Lumevoq治疗患者三年视力变化数据（来源：公司官网）

参考资料：

公司官网

药融云数据库

炒股开户享福利，送投顾服务60天体验权，一对一指导服务！海量资讯、精准解读，尽在新浪财经APP

关键词：